Vilka läkemedel kan göras för thalassemi?

Behandlingen beror på typ och allvar av thalassemi som varje patient lidit. Patienter med alfa- eller beta-talassemiegenskaper visar milda symtom eller inga symptom alls. Dessa patienter behöver bara lite eller ingen behandling.

För fall av svår eller mild thalassemi rekommenderar läkare tre typer av standardbehandling, nämligen blodtransfusion, järnkelatbehandling (järnkelationsterapi) och folsyratillskott. Andra typer av behandling som har utvecklats eller är fortfarande i testprocessen används sällan.

Standardbehandling för thalassemi

Blodtransfusion

Röd blodcellstransfusion är den huvudsakliga behandlingen för personer som har måttlig eller svår thalassemi. Denna behandling kan öka antalet friska röda blodkroppar med normalt hemoglobin.

Under en blodtransfusion används nålen för att införa intravenöst (IV) i ett av blodkärlen tills det sunt blod går in i kroppen. Förfarandet tar vanligtvis 1-4 timmar.

Röda blodkroppar varar bara omkring 120 dagar. Därför kan du behöva genomgå upprepade transfusioner för att upprätthålla en hälsosam försörjning av röda blodkroppar.

För patienter med hemoglobin H eller beta-thalassemia intermedia kan du behöva blodtransfusioner under vissa förutsättningar, till exempel när du har en infektion eller annan sjukdom eller om du har svår anemi som orsakar trötthet.

För personer med beta-thalassemi major (Cooley anemi) kan du behöva regelbundna blodtransfusioner (varannan vecka). Denna transfusion hjälper dig att behålla normala halter av hemoglobin och röda blodkroppar.

Blodetransfusion kan hjälpa dig att må bättre, njuta av dagliga aktiviteter och leva ett normalt liv. Även om det är mycket användbart för livsäkerhet, är denna behandling ganska dyr och bär risken för överföring av infektioner och virus (såsom hepatit). Risken för infektion och virusöverföring är dock mycket låg i Förenta staterna eftersom det har varit genom strikt blodsökning.

Iron Chelation Therapy

Hemoglobin i röda blodkroppar är ett järnrikt protein. Genom regelbunden transfusion kommer järn i blodet att ackumuleras i vissa organ, som lever, hjärta och andra organ. Detta tillstånd kallas överbelastning av järn eller överbelastning av järn.

För att förhindra denna skada, använder läkare järnkelatbehandling för att bli av med överflöd av järn från kroppen. De två huvudsakliga drogerna som används vid järnkelatbehandling är:

• Deferoxamin är ett flytande läkemedel som ges långsamt under huden, vanligen genom en liten bärbar pump som används över natten. Denna terapi tar tid och är lite smärtsam. Biverkningar av detta läkemedel är nedsatt syn och hörsel.
• Deferasirox är ett piller som tas 1 gång om dagen. Biverkningar av denna medicinering är huvudvärk, illamående (obekväma mage), kräkningar, diarré, ledvärk och trötthet.

Folsyratillskott

Folsyra är ett B-vitamin som hjälper till att bygga friska röda blodkroppar. Läkare kan rekommendera folsyratillskott förutom behandling av blodtransfusioner och / eller järnkelatbehandling.

Andra behandlingar

Följande kommer att presenteras i andra behandlingar för thalassemi som har utvecklats eller genomgår en testfas som testas (men mindre ofta).

Blod- och marvstamcellstransplantation

Blodtransplantationer och marvstamceller utförs för att ersätta skadade stamceller med friska från givare. Stamceller är celler i benmärgen som spelar en roll vid framställning av röda blodkroppar och andra typer av blodkroppar.

Stamcellstransplantation är den enda behandlingen som kan bota thalassemi. Men endast några få svåra thalassemipatienter kan hitta en lämplig givare.

Behandling i framtiden

Forskare fortsätter att utveckla nya behandlingar för thalassemi. Kanske i framtiden kommer det att finnas terapi för att infoga normala hemoglobingener i stamceller i benmärgen. Denna terapi gör att patienten i thalassemi kan göra röda blodkroppar och hemoglobin själv.

Forskare studerar också sätt att stimulera en persons förmåga att göra fetalt hemoglobin efter födseln. Denna typ av hemoglobin återfinns hos fostret och nyfödda bebisar. Efter födseln växlar kroppen för att göra vuxna hemoglobin. Göra mer fetalt hemoglobin kan maskera bristen på hälsosamt vuxenhemoglobin.

Behandla komplikationer

Nuvarande behandling medger att moderata och svåra thalassemipatienter kan leva längre. Men de måste möta komplikationer som kan uppstå ibland.

En viktig del av behandlingen av talassemi behandlar dess komplikationer. Behandling av komplikationer kan behövas för att hantera hjärtproblem eller leversjukdom, infektioner, osteoporos och andra hälsoproblem.